發(fā)布日期：2018-03-19

　　CMS近日敲定對晚期癌癥患者使用新一代測序診療的醫(yī)保覆蓋認(rèn)定，其中涵蓋診斷性實驗室檢測，而取消部分臨床性能限制要求成為方案的最大亮點。對于癌癥患者而言，過去因為費用昂貴的原因而選擇不考慮這些診療測試，隨著NGS在一定條件下被納入美國醫(yī)保，患者的經(jīng)濟(jì)壓力或有所改觀。

　　美國癌癥新一代測序檢測醫(yī)保覆蓋方案最終出爐。3月16日，美國醫(yī)療保險和醫(yī)療補(bǔ)助服務(wù)中心（以下簡稱CMS）敲定對晚期癌癥患者使用新一代測序（以下簡稱NGS）診療的醫(yī)保覆蓋認(rèn)定，其中涵蓋診斷性實驗室檢測。

 　CMS相信，當(dāng)這些測試被用作伴隨診斷時可以幫助患者和腫瘤學(xué)家做出更明智的治療決定，從而使得某些基因突變的患者精準(zhǔn)地接受美國食品和藥物管理局（FDA）批準(zhǔn)的治療方案。此外，當(dāng)已知的癌癥突變不能與治療方案相匹配時，使用NGS的診斷結(jié)果可以輔助確定患者參與癌癥臨床試驗的候選人。

　　首款NGS產(chǎn)品獲批，高昂價格成難題

　　2017年11月30日，羅氏旗下的Foundation Medicine公司針對多種實體瘤的NGS體外診斷檢測產(chǎn)品——FoundationOne CDx(F1CDx)借著政策東風(fēng)成功獲得FDA批準(zhǔn)上市，成為首款獲得FDA突破性認(rèn)定的癌癥NGS體外診斷檢測產(chǎn)品。

　　不過，《福布斯》專欄作家Elaine Schattner撰文指出，檢測特定DNA或蛋白異常腫瘤的想法和做法并不新鮮，此前FDA就已列出幾十個核準(zhǔn)的伴隨診斷測試。“F1CDx的創(chuàng)新性在于測試的范圍，可以同時檢測出324個基因的突變和TMB、MSI兩個基因組特征。”

　　作為基于NGS技術(shù)的一款明星產(chǎn)品，F(xiàn)1CDx可以檢測任何實體瘤中發(fā)現(xiàn)的基因突變，輔助醫(yī)生管理癌癥患者。此外，它還可以作為陪伴診斷用于鑒定可能受益于FDA批準(zhǔn)的非小細(xì)胞肺癌、黑色素瘤、乳腺癌、結(jié)直腸癌或卵巢癌治療的某些特定突變患者。更為重要的是，F(xiàn)1CDx可以檢測多種FDA批準(zhǔn)的治療所需的遺傳突變，這種突變超出了之前的“一種藥物一種檢測”模式。

　　Elaine Schattner認(rèn)為，所有美國癌癥患者都應(yīng)該接受全面的基因組檢測。如此一來，不僅可以幫助個體患者與可能已經(jīng)被批準(zhǔn)用于確切癌癥形式的藥物建立聯(lián)系，減緩患者癌癥的生長并緩解癥狀。而且通過不同形式的惡性腫瘤更細(xì)致的分子病理學(xué)特征信息以及患者對治療的反應(yīng)等前瞻性數(shù)據(jù)收集，降低未來患者過早地從可治療疾病中受苦或死亡的概率。

　　不過，想讓所有美國癌癥患者都接受全面的基因組檢測并不容易。事實證明，許多癌癥患者沒有機(jī)會嘗試更好、更有希望的藥物，直到他們的疾病錯失最佳治療時機(jī)。

　　美國癌癥協(xié)會估計，今年將有近61萬美國人死于癌癥。

　　另一方面即使類似NGS的診療技術(shù)已經(jīng)出現(xiàn)，許多癌癥患者仍然不考慮這些測試，并且并非所有醫(yī)生都經(jīng)常提供這些測試。這一原因當(dāng)然是錢。

　　以F1CDx為例， 5800美元的定價并不便宜。此外，這些昂貴的測試將導(dǎo)致包含更多昂貴藥物的處方出現(xiàn)。如果匹配的藥物能延長總體生存期卻不能治愈，癌癥患者想要存活需要很長一段時間的治療，經(jīng)濟(jì)成本巨大。

　　目前美國癌癥護(hù)理的正常費用每個月在一、兩萬美元之間。也許隨著更多測試的推出可能有助于降低價格，但質(zhì)量或范圍難以保證。此外，美國的腫瘤藥物經(jīng)驗并不支持自由市場削減費用，沒有理由會期望看不見的手降低診斷成本。

　　“所有癌癥患者都有權(quán)獲得有關(guān)其病癥的高質(zhì)量信息，無論其財富如何。我們不能期望患者為基因組癌癥測試付費，畢竟他們除了患病之外還承擔(dān)著癌癥治療的巨額費用，” Elaine Schattner說，“公共或私人保險應(yīng)為此付費，我的意思是全部，包括診斷評估和癌癥治療”。

　　現(xiàn)如今，隨著NGS納入醫(yī)保，患者的經(jīng)濟(jì)壓力或?qū)⒂兴挠^。CMS一名負(fù)責(zé)人Seema Verma說：“我們希望能夠為癌癥患者拓寬獲取創(chuàng)新診斷方法的途徑，擴(kuò)大醫(yī)保覆蓋范圍更好地幫助他們，這也是為什么我們要建立清晰的醫(yī)保覆蓋路徑、同時支持提供測試服務(wù)實驗室的原因。”

　　醫(yī)保方案多周折，取消部分臨床限制要求

　　F1CDx作為首款獲得FDA突破性認(rèn)定的癌癥NGS體外診斷檢測產(chǎn)品，獲批當(dāng)天，CMS順勢頒布了一項針對晚期癌癥NGS檢測的醫(yī)療保險覆蓋率(NCD)草案。

　　草案針對晚期癌癥患者進(jìn)行NGS基因檢測的醫(yī)保范圍分為三種途徑進(jìn)行覆蓋，包括FDA批準(zhǔn)的伴隨診斷基因檢測; 獲得FDA批準(zhǔn)而沒有CDx指示的基因檢測，但可以提供生物標(biāo)志物結(jié)果以幫助管理患者的癌癥;沒有FDA批準(zhǔn)，但屬于國家臨床試驗網(wǎng)絡(luò)研究的基因檢測。

　　不過，草案一出爐便備受指責(zé)。反對者認(rèn)為，大多數(shù)NGS檢測產(chǎn)品并沒有得到FDA的批準(zhǔn)或許可，最終導(dǎo)致政策的適用對象將非常有限。

　　有評論者聲稱，CMS的醫(yī)療保險覆蓋標(biāo)準(zhǔn)似乎是為支持Foundation Medicine公司的產(chǎn)品而專門設(shè)計的。如果這些限制性的標(biāo)準(zhǔn)最終確定下來，就會在行業(yè)內(nèi)形成壟斷，大大影響那些依賴于當(dāng)?shù)貙嶒炇襆DT產(chǎn)品的患者。

　　與此同時，由于很多罕見病的基因檢測受眾太少，很難達(dá)到FDA的臨床性能驗證要求而得不到批準(zhǔn)，而基因組檢測的LDT臨床應(yīng)用和安全性評估因為耗時太長，也無法按照FDA傳統(tǒng)的監(jiān)管模式在上市前完成。官方監(jiān)管模式對基因組檢測的適用性受到考驗。

　　受此影響，CMS將原定于去年12月29日截止的公眾意見征詢延長至今年1月17日。

　　事實上，F(xiàn)1CDx也是實驗室開發(fā)的測試，之前并未提交FDA審查。幸運的是，由于該測試有可能在單次測試中整合患者和醫(yī)療保健提供者的多個伴隨診斷要求，因此F1CDx被授予突破設(shè)備指定。

　　FDA的突破性技術(shù)計劃和與CMS的平行審查使得F1CDx的申辦者很快獲得新型診斷的批準(zhǔn)，并在FDA收到產(chǎn)品申請后的六個月內(nèi)確保立即提出醫(yī)療保險覆蓋率測定。不過，其它大多數(shù)產(chǎn)品則沒有這么幸運。

　　值得一提的是，CMS在最終的醫(yī)保方案中作出了調(diào)整，其官方公告顯示“在審查了所有公眾對這一具體決定的評論之后，我們在最終方案中取消了部分有關(guān)臨床性能限制的內(nèi)容”。

　　“取消了有關(guān)臨床性能限制是公告中最重要的信息，這意味著醫(yī)療保險可能會支付尚未獲得FDA批準(zhǔn)的基因組和分子癌癥檢測，美國區(qū)域醫(yī)療保險行政承包商可以自行決定是否繼續(xù)進(jìn)行發(fā)展測試，” Elaine Schattner評論稱。

　　短期來看，醫(yī)療保險沒有覆蓋未經(jīng)批準(zhǔn)的測試，將幾乎可以肯定地提高發(fā)送給Foundation Medicine的癌癥標(biāo)本的數(shù)量，其它實驗室可能會立即受到影響。由于缺乏測試的醫(yī)保覆蓋范圍，醫(yī)生將不太可能將癌癥樣本提交給其它商業(yè)實驗室和執(zhí)行類似基因組和分子癌癥分析的醫(yī)院。

　　“但從長遠(yuǎn)來看，CMS決策將促進(jìn)其他公司和醫(yī)院通過研究收集證據(jù)以驗證其新一代測序（NGS）測試并獲得FDA批準(zhǔn)。預(yù)計幾年之內(nèi)將有六家或更多的公司和醫(yī)療中心獲得FDA批準(zhǔn)提供全面的癌癥測序和蛋白質(zhì)測試，” Elaine Schattner說。

來源：健康點healthpoint